Группа по изучению болезни Гентингтона (БГ) исследовала влияние трех различных доз нового дофаминстабилизирующего препарата придопидина на моторные и немоторные проявления БГ; также дополнительно оценивались безопасность и переносимость препарата.
Рандомизированное двойное слепое плацебоконтролируемое исследование проводилось в 27 центрах – амбулаторных неврологических клиниках в США и Канаде. С октября 2009 г. по май 2010 г. в исследование было включено 227 пациентов. Придопидин в течение 12 нед в дозе 20 мг в день получали 56 пациентов, в дозе 45 мг в день – 55 пациентов, в дозе 90 мг в день – 58 пациентов и плацебо – 58 человек. В исследовании оценивались изменения по прошествии 12 нед по модифицированной моторной шкале (Modified Motor Score) и общей моторной подшкале унифицированной рейтинговой шкалы БГ (Unified Huntington’s Disease Rating Scale Total Motor Score). Оценка безопасности и переносимости проводилась по регистрации нежелательных явлений и по завершении исследования с назначенной дозой.
После 12 нед эффект от лечения (эффект определялся относительно плацебо, и отрицательные значения свидетельствовали об улучшении) придопидином в дозе 90 мг в день по модифицированной моторной шкале составил –1,2 балла (95% доверительный интервал от –2,5 до 0,1; р = 0,08). Эффект по общей моторной шкале составил –2,8 балла (95% ДИ от –5,4 до –0,1; р = 0,04). По другим параметрам каких-либо изменений выявить не удалось. Исследование показало хорошую переносимость придопидина.
Несмотря на то что первичный анализ не продемонстрировал статистически значимого эффекта лечения, в целом результаты исследования показывают, что придопидин может уменьшать моторные проявления БГ и перспективен у данной категории пациентов. В дальнейших работах следует использовать дозу 90 мг придопидина в день.